Три новые мишени для лечения эпилепсии

В ходе крупного международного исследования было обнаружено три молекулы, которые потенциально можно использовать в лечении эпилепсии. Это открытие, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), стало важным шагом в поиске новых средств терапии для пациентов, страдающих эпилепсией, приступы которых невозможно контролировать с помощью существующих методов лечения. Находка стала результатом семи лет исследований, в котором участвовали 35 специалистов в областях нейробиологии, генетики, информатики и синтетической химии из восьми разных стран Европы в рамках проекта «FutureNeuro».

Представленное исследование является одним из крупнейших в своем роде проектов секвенирования, в котором были определены и измерены уровни экспрессии более миллиарда нитей микроРНК, небольших молекул, контролирующих активность генов в головном мозге. В ходе исследования был отобран небольшой набор микроРНК, уровни экспрессии которых всегда повышаются при эпилепсии. Против указанных микроРНК были синтезированы лекарственные молекулы. Доклинические испытания продемонстрировали, что три из таких синтетических молекул эффективно прерывают судорожный приступ. Методом компьютерного моделирования было определено, что такие препараты модулируют активность иммунной системы мозга, которая, как считается, участвует в формировании приступа.

Эпилепсия является одним из наиболее распространенных хронических заболеваний головного мозга, от которого страдают более 40 000 человек в Ирландии и 65 миллионов человек во всем мире. В большинстве случаев повторные приступы удается контролировать. В настоящее время доступно более 20 препаратов для предотвращения судорог у людей с эпилепсией, но в последние годы прогресс замедлился, новые методы лечения малоэффективны по сравнению с теми, которые использовались десятилетиями.

В настоящее время большинство противоэпилептических средств действует через блокаду сигналов, с помощью которых клетки мозга обмениваются информацией. Это вызывает массу побочных эффектов. Разработанный подход позволяет эффективно предотвратить судороги и свести побочные эффекты к минимуму.

Воздействие на микроРНК является важным шагом в разработке инновационных методов лечения эпилепсии, дающий возможность помочь пациентам, рефрактерным к лечению доступными в настоящее время препаратами.